来源：爱游戏官网登录入口唯一    发布时间：2024-09-30 06:49:11

　　其间一名患儿来自越南，成为了此次研讨中的首例外籍患者，这也是我国基因医治新药临床实验中首位世界小病友

　　剂量爬坡实验(dose escalation study)，是经过在开始剂量到最大剂量之间，一系列包含升降或保存剂量的序贯决议计划进程，以期找到最大耐受剂量(maximum tolerated dose, MTD)。

　　近期，复旦大学隶属儿科医院的王艺教授带领的SMA（脊髓性肌萎缩症）基因医治研讨团队取得了显着作用。他们成功完结了II期临床研讨的第一批2例患儿的入组给药，并在用药后7天的安全性随访中确认了两名患儿的杰出反响，使其得以顺畅出院。

　　3月15日，这两名患儿迎来了出院后的初次随访。效果喜人，患儿的四肢肌张力相较用药前有了显着提高，且CHOP-INTEND评价分数也有显着增加，证明了医治作用开始闪现。更重要的是，整个医治进程中未产生2级及以上的药物相关不良事情，再次证明了医治的安全性。

　　特别值得一提的是，其间一名患儿来自越南，成为了此次研讨中的首例外籍患者，这也是我国基因医治新药临床实验中首位世界小病友。在得知研讨信息后，该患儿的爸爸妈妈经过美国的家族与王艺教授研讨团队取得了联络。虽然面临着国籍、言语以及道德等多重应战，但研讨团队在医院各方的支撑下，成功处理了一切问题，使得这名外籍患儿可以顺畅承受医治。

　　此次研讨运用的医治药物为EXG001-307注射液，这是一种自主研制的针对1型SMA的基因医治药物。其作用机制和用法均与世界上首个同意医治SMA的基因疗法Zolgensma类似，有望完结一次给药长期有用的医治作用。

　　外籍患儿的成功入组和医治，不只突破了临床研讨的国界约束，也为我国的稀有病临床研讨供给了新的思路和方法。它标志着我国SMA基因医治研讨的世界化脚步现已敞开，关于推动稀有病药物的研制和上市具有重大意义。

　　跟着临床研讨的持续推动，王艺教授的SMA研讨团队已在多个学术渠道共享了开始的实验发展，并受到了广泛重视。到现在，承受医治的1型SMA患儿均表现出杰出的安全性和耐受性，且身体各项运动功用均有显着提高。这些作用无疑为EXG001-307的进一步研制和使用供给了强有力的支撑。

　　现在，该研讨已完结I期剂量爬坡，II期扩展临床研讨仍在招募更多的1型SMA患儿。王艺教授团队表明，他们将持续尽力，为SMA患儿带来更有用、更安全的医治计划。

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